Nueva diana para luchar contra la distrofia muscular

Redacción.-La distrofia miotónica afecta en Europa a cerca de 100.000 personas, pero ahora podrían tener el tratamiento a su enfermedad un poco más próximo.

Una spin-off de la Universitat de València Arthex Biotech (ARTHEx) está investigando en el desarrollo de una tecnología de terapia innovadora contra la distrofia muscular de tipo 1 basada en inhibidores de microARNs. Los fundadores de esta compañía son los doctores Beatriz Llamusí y Rubén Artero, juntos iniciaron la investigación en laboratorio hace 8 años y, desde hace tan sólo uno, la llevan a cabo en Arthex.

La principal novedad radica en el descubrimiento de una nueva diana terapéutica desconocida hasta el momento. El catedrático de genética Rubén Artero explica que esta diana terapéutica -la molécula sobre la que se busca actuar para mejorar un aspecto de una enfermedad- “es la proteína MBNL1, que en la enfermedad provoca síntomas porque hay poca, de modo que lo que intentamos es que se exprese más a partir del gen endógeno”.

Tal y como explica la doctora Llamusí “lo que hacemos es regular la expresión de los genes sin llegar a modificar el genoma, lo que supone una importante ventaja con respecto a las estrategias de terapia génica más convencionales”.

La empresa recibió el año pasado capital semilla procedente del fondo de inversión Invivo Ventures, Advent France y también del programa CDTI-INNVIERTE, por un total de 2’95 millones de euros. Además, recientemente ha cerrado una ronda de financiación de 4 millones de euros entre Invivo Ventures y Advent France.

Pero el doctor Artero también reconoce la importancia del apoyo recibido desde la administración y las universidades en las etapas más tempranas del proyecto, en las que hace falta mucho apoyo público “las administraciones y universidades han estado ahí” indica.