Un fármaco surgido del CSIC contra la ELA recibe la autorización de la Agencia Española de Medicamentos para iniciar su ensayo clínico

Redacción, 23-03-2026.- La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco AP-2, un potencial medicamento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Científica (CSIC), organismo adscrito al Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.

El ensayo se llevará a cabo por la spin off del CSIC Molefy Pharma (Grupo Arquimea), compañía licenciada por el Consejo para el desarrollo de este fármaco. Está previsto que comience el próximo mes de abril con la evaluación de seguridad y farmacocinética en voluntarios sanos, y en enero de 2027 se espera iniciar la siguiente fase con la administración en pacientes.

Tal y como recoge el CSCI, en octubre de 2025, la EMA (European Medicines Agency) designó al medicamento AP-2 desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional que dirigen Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC como medicamento huérfano. Esta designación, concedida a tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validación de su potencial terapéutico y el impulso decisivo para el desarrollo clínico.

Ahora, tras la autorización de la AEMPS, comenzará la Fase I del ensayo clínico con su administración a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco en el organismo. Tras esta primera fase, que se desarrollará a partir del mes de abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid, se espera progresar a la Fase Ib, que consistiría en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar posibles efectos tóxicos, ya en pacientes de ELA.