Primer fármaco para mejorar el síndrome del corazón rígido

Redacción, 27-05-2023.- La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad progresiva en la que se produce el depósito de una sustancia (proteína amiloide) en el corazón.

El equipo del Dr. Pablo García-Pavía, investigador del CNIC y del Hospital Puerta de Hierro, lidera el primer estudio con una medicación para retirar la proteína amiloide del corazón

Tal y como recoge el Hospital Universitario Puerta de Hierro, dicho depósito provoca que las paredes del corazón sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias, por lo que a menudo recibe el nombre del síndrome del corazón rígido. Cuando se acumula en el corazón produce insuficiencia cardíaca y, en última instancia, la muerte. Se sabe que puede tener un origen genético o bien estar causado por la edad.

Su pronóstico es malo, y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de sólo 3 años.

Pero los resultados de un estudio publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM) pueden cambiar radicalmente el escenario para esta enfermedad. Simultáneamente a la publicación en esta prestigiosa revista médica, el Dr. Pablo Garcia-Pavía, Jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro e investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del CIBER Cardiovascular (CIBERCV) ha presentado hoy, durante el Congreso de Insuficiencia Cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología que se celebrar en Praga, los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por Transtiretina.

El estudio supone un gran avance en una enfermedad en la que los tratamientos disponibles hasta ahora, a pesar de que impiden la acumulación de más proteína amiloide y retrasan la progresión de la enfermedad, no actúan contra el amiloide que ya está depositada en el corazón.