Medicamentos huérfanos

Redacción.- Los reglamentos europeos sobre medicamentos para enfermedades raras o poco frecuentes y para niños -que se adoptaron en 2000 y 2006, respectivamente- fueron diseñados para mejorar las opciones de tratamiento disponibles para 30 millones de pacientes europeos con alguna de las más de 7.000 enfermedades raras identificadas, así como para 100 millones de niños europeos afectados por enfermedades pediátricas. Hasta entonces, eran muy pocos los medicamentos disponibles para ambos grupos.

Tal y como recoge Farmaindustria, la evaluación de sendos reglamentos en los últimos años ha demostrado que han estimulado la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos.

Así, desde el año 2000 el número de medicamentos huérfanos desarrollados por la industria farmacéutica se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas 8 fármacos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes.

Entre 2006 y 2016, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció un 88%, y en 2019 uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.

En el caso de los medicamentos pediátricos, el reglamento contribuyó a ampliar significativamente la I+D de nuevos fármacos, aumentando en los últimos 15 años el número de productos que se administran a los niños y mejorando su experiencia y respuesta.

Los incentivos regulatorios y económicos introducidos por ambos reglamentos han supuesto un gran éxito, mejorando la atención de muchas patologías y apoyando la creación de numerosas pymes en Europa.

Estos incentivos han funcionado y deberían permanecer, tal y como ha pedido la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia) –de la que forma parte Farmaindustria- en su respuesta a la consulta pública abierta por la Comisión Europea sobre la revisión de los reglamentos que afectan a los medicamentos huérfanos y pediátricos y que fue presentada y hecha pública a finales de julio.

Además del argumentario principal en defensa del actual marco de incentivos, la Efpia ha presentado un informe realizado por la consultora estratégica Dolon sobre cómo el actual modelo de innovación biofarmacéutica puede ayudar a identificar problemas y encontrar posibles soluciones en casos extremadamente raros e infantiles. Asimismo, ha elaborado un análisis, realizado en colaboración con la británica Oficina de Economía de la Salud (OHE), sobre cinco casos ilustrativos de terapias que han llegado para cambiar la vida de muchas personas, como es el caso del mieloma múltiple o la hemofilia A y B.