La sanidad madrileña participa en el ensayo internacional de una terapia génica que ha curado a nueve niños con una enfermedad rara

Junto a este complejo de la sanidad pública autonómica, han trabajado en este proyecto uno estadounidense, el Mattel de la Universidad de California Los Ángeles), y otro británico, el Great Ormond Street Hospital de Londres.

El tratamiento ha sido desarrollado por profesionales del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz, junto con otros del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas  y el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER).

Tal y como recoge la Comunidad de Madrid, la LAD-1 se produce por la ausencia de una proteína necesaria, denominada CD18, cuya carencia impide que los glóbulos blancos puedan salir al torrente sanguíneo para combatir infecciones. La consecuencia es que reduce drásticamente la esperanza de vida de quienes la padecen, que no va más allá de los dos años de vida si no reciben esta terapia, al carecer de un sistema inmunológico funcional.

El procedimiento probado con éxito consiste en la toma, por parte de los médicos, de células madre hematopoyéticas del afectado para, a continuación, introducir en ellas una copia funcional del gen defectuoso que impide al organismo la producción de CD18. Con esta corrección, se inoculan de nuevo al enfermo.