La farmacia acelera la investigación en enfermedades raras

Redacción.- Objetivo enfermedades raras (Rare Diseases Moonshot) es el nombre que ostenta la nueva alianza internacional que busca acelerar la investigación en enfermedades poco frecuentes. La Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) –a la que pertenece Farmaindustria- es una de las organizaciones que se han implicado en este proyecto, junto a otras entidades internacionales como la Infraestructura Europea de Medicina Traslacional (Eatris), la Red Europea de Infraestructuras de Investigación Clínica (Ecrin), la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (Eucope), EuropaBio, la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) y el Critical Path Institute (C-Path).

Tal y como recoge Farmaindustria, entre 2000 y julio de 2022 Europa pasó de tener ocho a 133 medicamentos huérfanos disponibles. Asimismo, entre 2006 y 2016 el número de ensayos clínicos en Europa creció un 88% en esta área, y hoy uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es para enfermedades raras.

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos, basado en un sistema de incentivos y modelos de acceso anticipado a los tratamientos con riesgo compartido entre administraciones sanitarias y compañías farmacéuticas, ha demostrado su eficacia en estas dos décadas, pues, como avalan las cifras, ha favorecido grandes avances en materia de investigación. Pero no es suficiente. Pese a estos logros, el 95% de las enfermedades raras aún no tiene tratamiento.