Elena Molina: «Tenemos ilusión de poder poner a disposición de las personas con ELA una nueva terapia»

Fuente: Elena Molina

Redacción, 09-05-2023.- Hay pocas opciones de tratamiento para los enfermos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Una cruda realidad que pueden contar con una nueva alternativa terapéutica, eso sí, pendiente todavía de su aprobación en Europa. A TU SALUD habla con Elena Molina la responsable en España de Amylyx, el laboratorio que lo desarrolla.

Pregunta- ¿Cómo actúa este medicamento? 

Respuesta- La terapia es una combinación de dos moléculas que lo que hace, lo que ha demostrado en un estudio fase 2, es ralentizar el progreso de la enfermedad, por un lado, y una mayor supervivencia por otra. La progresión de la enfermedad, la pérdida de función, se mide con una escala: el ensayo la mide y compara el brazo placebo con el del tratamiento y así se vio que en seis meses hay un 25% de diferencia a favor, o sea, en la ralentización de la progresión y en la preservación de la funcionalidad en los que están en tratamiento. La mayor supervivencia todavía no sube de los seis meses.

«Estamos llevando a cabo un ensayo fase 3 en más de 600 pacientes»

P- ¿Cuándo creen que podrá estar aprobada en Europa?

R- Nos gustaría que la aprobación fuese antes del 2025. Tenemos que tener en cuenta también que es una aprobación condicional, que es un procedimiento que la Agencia Europea (EMA) usa en ciertos casos. También, en paralelo, estamos llevando a cabo un ensayo fase 3 en más de 600 pacientes –la mayoría de ellos en Europa, también en España– que es importante para que dé información sobre esta potencial terapia, y que se añada a toda la información que ya tiene la EMA. Si conseguimos la aprobación de Europa va a ser abrir la puerta la esperanza para que nuevas terapias se vayan sumando.

«La esperanza de vida para los pacientes de ELA está entre los dos y cinco años»

P- ¿Por qué es tan difícil encontrar tratamientos eficaces en ELA?

R- Creo que a todo el mundo le suena la ELA pero, a nivel de patología todavía, aunque cada vez comprendemos más de su etiología o de la patología, todavía nos queda mucho por conocer. Es una enfermedad que es dramática y en España hay unos 3.000 pacientes, y cada uno es un mundo. La esperanza de vida para ellos está entre los dos y cinco años. Nos falta mucho por conocer de la patología porque es multifactorial, no hay una sola causa de que tengas ELA, y el que sea multifactorial hace que encontrar una sola terapia sea complicado. Al final, el tratamiento para poder frenar su avance será una combinación de múltiples terapias precisamente por eso, porque hay algunas que son de origen genético, una pequeña cantidad, otra que puede ser por origen más ambiental, a nivel de estrés oxidativo en la neurona… Pero bueno, tenemos una gran esperanza, mucha ilusión de poder poner a disposición de las personas que viven con ELA una nueva terapia.



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