El valor de los medicamentos huérfanos

Redacción.- En las dos últimas décadas, favorecida por el Reglamento europeo de medicamentos huérfanos, la investigación ha avanzado en muchas de estas enfermedades minoritarias, como demuestra el hecho de que en el año 2000, cuando se aprobaba el citado Reglamento, eran 8 los fármacos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y hoy ya son 129. Además, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras ha crecido un 88% en los últimos 10 años.

Tal y como recoge Farmaindustria, en España existen obstáculos en el acceso a estas innovaciones terapéuticas “y estamos por detrás de países de nuestro entorno socioeconómico. Según el informe anual de acceso a los tratamientos en Europa realizado por Iqvia, en nuestro país están disponibles el 44% de los fármacos aprobados entre 2017-2020 (el 40% si sólo se consideran los medicamentos huérfanos no oncológicos), mientras que en Italia, Francia e Inglaterra están en el 75%, 72% y 61% respectivamente, y en Alemania, en el 95%”, recordó este miércoles la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, en el X Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, que se está celebrando estos días en Sevilla.

Algunos de estos medicamentos -añadió- esperan hasta 700 días para ser financiados, y el 41% de los fármacos huérfanos que llegan al mercado español lo hacen con alguna restricción en la indicación terapéutica. “Esto quiere decir que, más allá de la evaluación que hace la EMA, la financiación en España les hace un traje más pequeño a estas terapias”, explicó Pineros.

Por este motivo, reclamó revertir esta situación en beneficio de los pacientes y recordó que “desde Farmaindustria hemos presentado una serie de propuestas a la Administración sanitaria para mejorar esta realidad”.

Entre dichas propuestas destacan el uso de un procedimiento de financiación acelerada, que desemboque en una decisión en un periodo no superior a los tres meses desde el inicio del trámite de fijación de precio; establecer un diálogo temprano entre la Administración y las compañías farmacéuticas que permita hacer más predecible cuándo el medicamento puede estar disponible para los pacientes, o adoptar criterios concretos de evaluación y financiación, públicos y rigurosos, que tengan en cuenta las especificidades de estos fármacos.