Primer medicamento para la atrofia muscular espinal

Redacción.-El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de Evrysdi® (Risdiplam) como tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME). Se trata del primer y único tratamiento de administración oral con efecto sistémico, es decir, con un mecanismo de acción que funciona a nivel del Sistema Nervioso Central y de todo el organismo, dirigido a los pacientes a partir de los 2 meses de edad con AME tipo 1,2 y 3 o que tienen entre 1 y 4 copias del gen SMN2.

Evrysdi, además, es el único tratamiento oral para la AME que ha sido estudiado en ensayos clínicos en pacientes con AME tipo 1, 2 y 3; en un amplio rango de edades, concretamente de 0 a 60 años y en una gran variedad de pacientes, que va desde los pre-sintomáticos a aquellos con una gran progresión de la enfermedad. Asimismo, ha demostrado su eficacia en bebés, niños y adultos, con más de 7.000 personas tratadas en todo el mundo.

Tal y como ha señalado la doctora Beatriz Pérez Sanz, directora médico de Roche Farma España, “Esta terapia ayuda a los pacientes a vivir con una mayor sensación de normalidad, gracias a su administración en casa. Estamos muy satisfechos de haber logrado, gracias a nuestro esfuerzo en investigación y a nuestra estrecha colaboración con la comunidad de AME, un gran paso en el abordaje de esta enfermedad rara”.