El CIEMAT desarrolla una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de Fanconi

Redacción, 26-12-2025.- Personal investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT –en colaboración con el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz– ha desarrollado una innovadora terapia génica basada en células CART-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi cuyo patrocinador ha sido el CIBER, y que además ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Este hito es el resultado de la investigación del uso de linfocitos T modificados genéticamente que facilitan el reconocimiento y eliminación de las células tumorales, reduciendo así la agresividad de los tratamientos convencionales.

También es el resultado de la implementación del uso de un vector lentiviral mejorado sobre los trabajos clínicos previos del King´s College de Londres realizados por el investigador John Maher.

La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara del sistema de reparación del ADN que se manifiesta con fallo de médula ósea y una alta predisposición al desarrollo de distintos cánceres. En concreto, los pacientes de esta enfermedad presentan un riesgo hasta 700 veces superior al de la población general de desarrollar carcinomas escamosos de cabeza y cuello. Dado que los pacientes con anemia de Fanconi tienen un riesgo muy elevado de desarrollar este tipo de carcinoma y una tolerancia muy limitada a la radioterapia y quimioterapia tradicionales, según recoge CIEMAT.