El 40% de los medicamentos autorizados en Europa son huérfanos

Redacción.- La investigación en enfermedades raras está obteniendo grandes resultados en los últimos años gracias al esfuerzo de investigadores, reguladores, profesionales sanitarios, pacientes y compañías farmacéuticas.

Así lo refleja el último informe anual de aprobaciones de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), correspondiente a 2022: de los 41 medicamentos innovadores (con principio activo nuevo) autorizados el año pasado, el 39% (16) están destinados a tratar enfermedades raras.

Tal y como recoge Farmaindustria, algunos de los medicamentos huérfanos aprobados el año pasado en Europa tienen un gran potencial para beneficiar a los pacientes, pues abordan enfermedades para las que no existía tratamiento alguno. Es el caso del melanoma uveal, un cáncer raro del ojo, o del síndrome progeroide infantil.

También se autorizó el año pasado la primera terapia génica para la hemofilia B grave y el primer medicamento específico para el trastorno metabólico causado por deficiencia de esfingomielinasa ácida.

Impulsar la investigación y lograr tratamientos que curen o al menos mejoren la calidad de vida es una de las demandas de los pacientes con patologías poco frecuentes. Pero sin diagnóstico “no hay tratamiento”, como recuerda Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), con motivo de la celebración del Día Mundial. Obtener un diagnóstico es fundamental para poder acceder a los nuevos medicamentos, sin embargo, este plazo es superior a los cuatro años de media en nuestro país.