Doce medidas para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos

Redacción.-Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna enfermedad rara, patologías que en su mayoría carecen de tratamiento. En estos casos, la carga social de la enfermedad es grande, tanto para el paciente como para su entorno, y la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, especialmente cuando la patología es grave.

A pesar de los avances queda mucho camino por recorrer. En España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator), elaborado por la consultora Iqvia para la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).

La necesidad de mejorar el acceso de los pacientes españoles con enfermedades raras a nuevos tratamientos es acuciante y por ello Farmaindustria lanza Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos. Este nuevo documento propone 12 medidas específicas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos. Ya en 2022, la industria farmacéutica propuso una veintena de medidas para mejorar el acceso a los nuevos fármacos.

“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio- riesgo favorable”, afirma la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros. “La industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes”, añade.