Redacción, 22-07-2026.- Uno de los mayores retos de la terapia génica aplicada a enfermedades neurológicas consiste en conseguir que los tratamientos lleguen al cerebro de forma eficaz sin necesidad de recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos.
Investigadores del Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal HM CINAC, han dado ahora otro paso relevante para superar esta limitación al demostrar que es posible administrar terapia génica en el cerebelo mediante ultrasonidos focalizados, sin necesidad de cirugía.
El trabajo, publicado en la revista científica Advanced Science, demuestra por primera vez en primates no humanos que la combinación de ultrasonidos focalizados de baja intensidad, microburbujas administradas por vía intravenosa y vectores de terapia génica permite atravesar de forma temporal y controlada la barrera hematoencefálica (la estructura que protege el cerebro e impide el paso de la mayoría de los fármacos) para dirigir el tratamiento con gran precisión hacia regiones cerebrales profundas, que como el cerebelo se afectan en varias enfermedades neurodegenerativas.
Este avance, tal y como recoge HM HOSPITALES, con un elevado potencial traslacional, abre nuevas perspectivas para el desarrollo de terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas, especialmente aquellas que afectan al cerebelo y para las que actualmente no existen tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad.
La terapia génica representa una de las estrategias más prometedoras para tratar enfermedades del sistema nervioso central. Sin embargo, su aplicación clínica continúa limitada por la dificultad de hacer llegar los vectores terapéuticos al cerebro, debido a la barrera hematoencefálica, un mecanismo natural de protección que restringe el paso de la mayoría de las moléculas administradas por vía sistémica.
Desde Pacientes en Buenas Manos queremos mantenerte al día de forma rápida y precisa. Añade nuestro feed a tu lector de noticias favorito.
Leer más