España tiene en marcha más de 1.050 ensayos clínicos para enfermedades raras 

Redacción, 03-03-2025.- Junto a un diagnóstico preciso y precoz, la llegada de un medicamento innovador es la principal esperanza para las personas que padecen alguna de las más de 6.400 enfermedades raras identificadas en Europa.

España está entre los primeros países a nivel mundial en investigación clínica en estas patologías con 1.052 ensayos clínicos en desarrollo en los últimos 5 años. Solo en 2024 se pusieron en marcha 207, de los cuales el 92% (190) estaban impulsados por compañías farmacéuticas, según el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC).

Tal y como recoge Farmaindustria, los resultados de este empuje a la innovación en enfermedades poco frecuentes se han visto reflejados en las aprobaciones de nuevos medicamentos por parte de agencia europea EMA el año pasado, cuando uno de cada tres nuevos principios activos autorizados fue identificado como medicamento huérfano. Esto es, 15 de los 46 nuevos medicamentos aprobados en Europa en 2024 están dirigidos a tratar enfermedades raras.

No obstante, este esperanzador compromiso de la industria farmacéutica con la investigación en medicamentos huérfanos no es suficiente. Tanto las compañías farmacéuticas como la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) piden a los gobiernos nacional y autonómicos más inversión en investigación y también más incentivos para seguir impulsando la I+D biomédica en esta área.

Como recordó la semana pasada el presidente de Feder, Juan Carrión, “solo el 20% de las enfermedades raras están siendo investigadas. Según datos del Instituto Nacional de Estadística (INE), la cifra que España dedica a I+D+i supone un 1,49 de su PIB. Es necesario incrementar la inversión pública y fomentar la participación privada con incentivos que motiven nuevas investigaciones que nos permitan entender las enfermedades raras e identificar nuevos tratamientos”.