Autorizado el primer fármaco para tratar niños con acondroplasia

Redacción.-La Comisión Europea y la FDA (Food & Drug Administration) en Estados Unidos, han autorizado la comercialización de un fármaco que actúa de forma específica sobre la principal mutación que provoca la acondroplasia y promueve la formación de hueso endocondral y por tanto el crecimiento de los huesos.

Tal y como recoge Quirónsalud, según un ensayo clínico realizado en siete países con 129 pacientes de acondroplasia, una inyección subcutánea diaria de Vosoritide desde los dos años hasta que se cierran las placas de crecimiento tras la pubertad, cuando los niños alcanzan la estatura adulta final, supone un aumento en el crecimiento medio de 1,57 cm al año sin necesidad de cirugía ni alargamiento de huesos. Hasta ahora la cirugía de alargamiento era la única alternativa para estos niños.

¿Cómo funciona el fármaco?

La acondroplasia, la forma más común de displasia esquelética que conduce a una estatura baja desproporcionada en los seres humanos, se caracteriza por una disminución de la osificación endocondral, que da como resultado una estatura baja desproporcionada y una arquitectura desordenada en los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo. «Durante muchos años se ha investigado sobre cómo revertir esta mutación tan concreta para poder ofrecer opciones de tratamiento terapéutico específico, más allá de la cirugía de alargamiento óseo» explica el Dr. Ignacio Ginebreda. «Tras años de investigación en I+D, la compañía BioMarin ha diseñado un fármaco que bloquea el FGF3 y, en consecuencia, promueve la formación de hueso endocondral y el crecimiento de los huesos».

El futuro del tratamiento de la acondroplasia

«Es un avance espectacular» asegura Ginebreda. «Llevo 35 años tratando quirúrgicamente a estos niños, hemos mejorado las técnicas que cada vez son menos agresivas, pero ahora se abre la oportunidad de combinar el fármaco con técnicas de alargamiento intermedular de las extremidades que no requieren fijadores externos permitiendo a estos niños llegar a tallas normalizadas y mejorar muchísimo su calidad de vida».