Vidaza®, el primer medicamento que duplica la supervivencia en pacientes con síndromes mielodisplásicos

La fecha de hoy marcará un antes y un después en las esperanzas de los miles de pacientes españoles afectados por síndromes mielodisplásicos (SMD), un grupo heterogéneo de cánceres hematológicos, que con mucha frecuencia acaban transformándose en una leucemia mieloide aguda (LMA) y que afectan a unas 300.000 personas en todo el mundo. Y es que por fin está disponible en España Vidaza® (azacitidina), el primer y único medicamento que cambia la evolución de la enfermedad, incrementando sustancialmente la tasa de supervivencia de estos pacientes, retrasando la progresión de la enfermedad a LMA y disminuyendo su necesidad de transfusiones, y todo ello acompañado de una mejoría de la calidad de vida de estos pacientes.

Jaume Playa es uno de los más de 3.500 casos que se diagnostican anualmente en nuestro país de esta enfermedad, que a día de hoy sigue considerándose incurable y que tiene una tasa de mortalidad, en los grados más graves, de alrededor del 50% a los dos años del diagnóstico, con unas tasas de supervivencia que en ocasiones pueden ser menores a las del cáncer de pulmón. “Vidaza® ha sido un verdadero milagro en mi vida. Antes yo estaba pálido, sin fuerzas, sin ganas, no podía andar 50 metros sin ahogarme. A los dos días de estar bajo tratamiento me volvió el color a la cara y empecé a encontrarme mejor. Después del segundo ciclo suelo decir que ‘me puse bien’. Sé que no me he curado, pero yo me encuentro perfectamente, como antes de que me diagnosticaran la enfermedad”, explica el paciente, que lleva 14 meses siendo tratado con Vidaza® y añade: “Ahora soy capaz de andar kilómetros y de pasarme el día cultivando mi campo, algo que antes no podía hacer porque no podía agacharme a recoger las patatas, no tenía fuerzas para arar la tierra…”
La doctora Regina García Delgado, Hematóloga del Hospital Clínico Virgen de la Victoria de Málaga, corrobora la mejoría de estos pacientes y afirma que “Vidaza® supone un cambio en el curso natural de la enfermedad, algo que es muy importante porque permite a los especialistas situarnos, por primera vez en la historia, por delante de la enfermedad. Ya no estamos esperando a que ocurra algo para intentar ponerle remedio, sino que ahora podemos anticiparnos y parar o evitar lo que está pasando, cambiando el curso natural de los SMD y, lo que es más importante, mejorar la calidad de vida de estos pacientes”.

Vidaza®, un cambio radical en la vida de los pacientes

En palabras de la doctora Blanca Xicoy, Hematóloga del Hospital Universitari Germans Trías i Pujol de Badalona, la principal ventaja de Vidaza® frente a algunos de los tratamientos habituales es que “los pacientes viven más tiempo y con una mejor calidad de vida. Aunque el paciente debe acudir al hospital para recibir la medicación, no debe permanecer ingresado y, además, gracias al tratamiento, el paciente necesita menos transfusiones, por lo que las visitas al hospital son menos frecuentes. Todo ello mejora la calidad de vida del paciente. Por otro lado, la función psíquica y física del paciente también se ven mejoradas, algo que es fundamental en esta enfermedad tan limitante y discapacitante”.

“Vidaza® ha supuesto un cambio radical ya que las manifestaciones clínicas de la enfermedad han disminuido sensiblemente y desde fases muy tempranas del tratamiento. Así, por ejemplo, la frecuencia y la intensidad de los dolores se han reducido notablemente prácticamente desde el primer ciclo, lo que me permite seguir trabajando con total normalidad”, explica, por su parte, el paciente Francisco Fortes.

Vidaza® forma parte de las terapias epigenéticas, que no afectan la secuencia de ADN de los genes pero que sí varían su expresión, y cuyo principal objetivo es revertir el silenciamiento génico producido por la metilación de ciertos genes supresores de tumores. En otras palabras, “lo que consigue Vidaza® en la mayoría de casos es disminuir la carga tumoral en el paciente, por lo que el paciente puede convivir con su enfermedad con una buena calidad de vida tomando una medicación de forma crónica”, afirma la Dra. Xicoy.

Eficacia y seguridad sin precedentes de Vidaza®

La decisión de la Agencia Española del Medicamento de comercializar Vidaza® en nuestro país se basa en los resultados sin precedentes demostrados en el Estudio Aza-001, el mayor estudio fase III realizado internacionalmente en pacientes con SMD de más alto riesgo y un tipo especial LMA, según la clasificación de la OMS, que comparaba el tratamiento con azacitidina frente a los esquemas de tratamiento convencionales.

Este ensayo demuestra que la mediana de supervivencia alcanzada por azacitidina es de 24,5 meses frente a los 15 meses alcanzados con los tratamientos habituales, lo que significa que el tratamiento con azacitidina supone una supervivencia adicional de 9 meses. La tasa de supervivencia a dos años en pacientes tratados con azacitidina es del 50,8 por ciento, prácticamente el doble de la tasa obtenida con los esquemas convencionales (26,2 por ciento).

Otros resultados del estudio ponen de manifiesto además, que el 45% de los pacientes que tenía una dependencia transfusional antes de iniciar el tratamiento lograron tener una independencia transfusional a lo largo del tratamiento con Vidaza®, frente a solo el 11,4% de los pacientes que recibieron los tratamientos convencionales. Por otra parte, el tratamiento con azacitidina consiguió retrasar la progresión de la enfermedad a LMA en 17,8 meses frente a los 11,5 logrados por los tratamientos convencionales, lo que supone 6 meses más libres de progresión a LMA en el primer grupo.
“El beneficio sin precedentes demostrado por Vidaza® en el ensayo Aza-001 hizo que nos pusiéramos a trabajar inmediata y estrechamente con la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios, para que los pacientes españoles pudieran beneficiarse de sus ventajas terapéuticas en el menor tiempo posible. A día de hoy, el acceso de los enfermos de nuestro país a una terapia que realmente incrementa sus posibilidades de supervivencia y mejora notablemente su calidad de vida es una realidad”, afirma José Luis García, Director Médico de Celgene España, compañía que ha desarrollado Vidaza®.

Acerca de VIDAZA

En agosto de 2008, VIDAZA se convirtió en el primer y único medicamento aprobado por la FDA por demostrar una prolongación significativa de la supervivencia total comparada con los esquemas de tratamiento convencionales, para pacientes con SMD de alto riesgo e intermedio-2 y LMA. La FDA aprobó VIDAZA, el primero de una nueva clase de fármacos llamados agentes hipometilantes, para el tratamiento de los cinco subtipos de SMD según la clasificación de la FAB (Clasificación franco-americano-británica), que incluye tanto pacientes de bajo como de alto riesgo. Estos subtipos incluyen: anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos en anillo si está acompañada por neutropenia o trombocitopenia o requiere transfusiones, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (AREB-T) y leucemia mielomonocítica crónica. El más reciente sistema de clasificación de la OMS incorpora a los pacientes AREB-T dentro de la categoría LMA. VIDAZA ha recibido la denominación de medicamento huérfano en varios países, incluyendo la Unión Europea, EE.UU. y Japón. La EMEA aprobó, también, VIDAZA® en diciembre de 2008 para tratar pacientes adultos no aptos para el trasplante de células mádre hematopoyéticas y que padecen: SMD de más alto riesgo, leucemia mielomonocítca [con 10-29% de blastos (células malignas)]y LMA [con 20-30% de blastos y displasia (alteración de la maduración) multilinea (de más de una de las series celulares de la sangre)].

Acerca de la epigenética

Se cree que VIDAZA ejerce sus efectos antineoplásicos por medio de múltiples mecanismos, como citotoxicidad directa sobre células hematopoyéticas anómalas de la médula ó
sea y la hipometilación del ADN. Los efectos citotóxicos de VIDAZA pueden conseguirse a través de varias vías, incluyendo la inhibición de la síntesis de ADN, ARN y proteínas, la incorporación all ARN y ADN, y la activación de ciertas vías de daño sobre el ADN. Las células que no proliferan son, por tanto, relativamente insensibles a VIDAZA. La incorporación de VIDAZA al ADN impide además la metilación del ADN por la metiltransferasa, revirtiendo el estado de hipermetilación presente en las células tumorales, y restaurando la regulación del ciclo normal de la célula, la diferenciación y los mecanismos de muerte celular de las células cancerígenas. Aun no se ha establecido la importancia relativa de la hipometilación del ADN frente la citotoxicidad u otras actividades de VIDAZA sobre los resultados clínicos.

Acerca de los síndromes mielodisplásicos

Los síndromes mielodisplásicos son un grupo heterogéneo de neoplasias malignas hematológicas que afectan aproximadamente a 300.000 personas en todo el mundo. Los síndromes mielodisplásicos ocurren cuando los glóbulos rojos permanecen en una etapa inmadura o «de blastos» dentro de la médula ósea y nunca se convierten en células maduras capaces de llevar a cabo las funciones necesarias y fisiológicas. Con el tiempo, los blastos pueden llenar la médula ósea y suprimir el desarrollo de las células normales. Los pacientes con SMD más alto riesgo tienen una mediana de supervivencia de aproximadamente 6 a 12 meses. Los pacientes con SMD deben hacerse transfusiones de sangre con frecuencia para controlar los síntomas producidos por la anemia y la fatiga, pudiendo estas transfusiones frecuentes producir una sobrecarga y/o toxicidad de hierro que pueden ser mortales, y de este modo acentuar la necesidad crucial de aplicar terapias nuevas que apunten a la causa de la enfermedad en lugar de simplemente controlar los síntomas.

Acerca de la leucemia mieloide aguda

La leucemia mieloide aguda es un cáncer de las células mieloides que con frecuencia se transforman de un SMD previo. La LMA es la proliferación de las células anormales que se acumulan en la médula ósea e interfieren con la producción de cualquiera de los tipos de células sanguíneas normales (displasia multilinea). La LMA tradicionalmente ha sido tratada con altas dosis de quimioterapia, que suele ser mal tolerada por una mayoría de pacientes que la padecen, las personas mayores. Estos pacientes habitualmente no son tratados y como no suelen recibir tratamiento potencialmente curativo, la esperanza de vida es corta, midiéndose con frecuencia en semanas o meses.

Acerca de Celgene International Sàrl
Celgene International Sàrl, ubicada en Boudry, en el cantón de Neuchatel, Suiza, es una subsidiaria propiedad completa y la sede internacional de Celgene Corporation. Celgene Corporation, cuya sede central se encuentra en Summit, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica mundial integrada comprometida principalmente con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para el tratamiento de cáncer y enfermedades inflamatorias a través del control de los genes y las proteínas.
Para más información, por favor visite el sito web de la compañía www.celgene.es